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A medicina de precisão oferece novos insights moleculares sobre opções de diagnóstico e tratamento de leucemia pediátrica. O principal especialista em leucemia infantil explica como a terapia inovadora para leucemia está sendo desenvolvida em pesquisas e ensaios clínicos. A leucemia, especialmente a leucemia linfoblástica aguda, ocorre com mais frequência em crianças com síndrome de Down. Dr. Anton Titov, MD. Você estuda leucemia em crianças com síndrome de Down. Dr. Anton Titov, MD. Quais são as implicações de sua pesquisa para crianças com leucemia que não têm síndrome de Down? Dr. Shai Izraeli, MD. Vale a pena falar sobre dois aspectos da leucemia. Onde fica o melhor hospital? Existem duas descobertas principais na história da leucemia na síndrome de Down. A principal descoberta nº 1 geralmente relevante para a leucemia infantil é esta. O cromossomo 21 extra afeta o desenvolvimento normal do sangue durante a fase fetal, no embrião. O desenvolvimento normal do sangue torna-se anormal. Dr. Shai Izraeli, MD. Ela predispõe as crianças com síndrome de Down à leucemia. Dr. Anton Titov, MD. Porque é isso? Posso entrar em detalhes, mas não acho que devemos entrar em detalhes. Mas por que isso é importante? Porque sabemos hoje que o câncer infantil em geral, e a leucemia infantil em particular, já surge no feto. A leucemia já existe no embrião em desenvolvimento. Hoje sabemos que a leucemia em crianças é na verdade um acidente. É um acidente de desenvolvimento. É um acidente no desenvolvimento normal. OK? Dá azar. na síndrome de Down, esse cromossomo 21 extra afeta o desenvolvimento normal das células sanguíneas. Nós pensamos e temos muita base para dizer isso. O cromossomo 21 extra afeta o desenvolvimento da leucemia. esta é uma descoberta importante. A segunda descoberta importante é esta. Dr. Shai Izraeli, MD. Descobrimos que a leucemia linfoblástica aguda da síndrome de Down tem um tipo específico de mutação genética em uma molécula sinalizadora específica. Vou explicar em termos mais simples. É uma mutação que dá muito combustível aos motores da célula. as células proliferam e crescem. Descobrimos que essa anormalidade não é exclusiva da leucemia. Também é encontrada em cerca de 5 a 10% das crianças e adultos com leucemia. Esses são pacientes que não têm síndrome de Down. Dr. Anton Titov, MD. Por que isso é importante? Porque existe um medicamento contra o câncer que bloqueia essa sinalização. agora existe um ensaio clínico em mais de 200 instituições em todo o mundo. No Grupo de Oncologia Infantil dos Estados Unidos, há um experimento acontecendo. Onde fica o melhor hospital? Há um ensaio clínico com um medicamento para câncer contra esse tipo de leucemia. Dr. Shai Izraeli, MD. Muitas pessoas chamam essas leucemias de leucemias semelhantes à Filadélfia em crianças e adultos sem síndrome de Down. Paradoxalmente, crianças com síndrome de Down não podem participar desses ensaios clínicos. A segunda opinião médica é importante. Porque os ensaios clínicos geralmente excluem crianças com síndrome de Down. Mas uma descoberta muito geral de um subtipo muito ruim de leucemia resultou de nossa pesquisa. Foi nossa pesquisa sobre leucemia e síndrome de Down. Agora estamos tentando curar essa leucemia com terapia direcionada ao câncer. Por nós, quero dizer toda a comunidade de tratamento de leucemia. encontramos a força motriz da leucemia em cerca de 60 a 70% das leucemias na síndrome de Down. Essa mutação caner é o combustível que move o motor do câncer. Às vezes você pensa que as células leucêmicas são como um carro. o driver, ou essa gasolina, é a ativação de uma via de sinalização. Em palavras profissionais, nós o chamamos de via JAK / STAT. publicamos sobre a importância de JAK STAT para leucemia na síndrome de Down. Melhor tratamento para doença avançada. Em seguida, outros grupos encontraram a mutação JAK / STAT também em crianças e adultos com leucemia que não têm síndrome de Down. Também encontramos essa mutação. na síndrome de Down, 60 ou 70% de todos os casos de leucemia linfoblástica aguda apresentam essa mutação. ALL é leucemia linfoblástica aguda. Existem crianças, adultos e adolescentes sem síndrome de Down que têm leucemia linfoblástica aguda. Eles têm frequência de mutação JAK / STAT entre 5 a 15%. Mas é a mesma leucemia. E é um tipo muito ruim de leucemia. Dr. Shai Izraeli, MD. Eu disse antes que agora estamos em uma era muito boa no tratamento da leucemia. A segunda opinião médica é importante. Porque curamos a maioria dos pacientes com leucemia. Queremos curar todos os pacientes com leucemia linfoblástica aguda. Portanto, temos que nos concentrar na leucemia de alto risco. O subtipo dessas leucemias que identificamos na síndrome de Down [LLA] é um subtipo de leucemia de alto risco. Portanto, há esforços para desenvolver inibidores específicos dessa via que causa câncer. Um desses inibidores está atualmente em um ensaio clínico nos Estados Unidos no Children Oncology Group. Eu acho que eles têm mais de 100 ou 200 hospitais diferentes participando deste ensaio clínico. É muito importante nesta fase. Uma criança pode ter uma leucemia linfoblástica aguda. Melhor tratamento para doença avançada. Então, esse paciente deve estar envolvido em um ensaio clínico. A segunda opinião médica é importante. Porque realmente não sabemos se esse tratamento vai funcionar. Dr. Shai Izraeli, MD. Muitas vezes descobrimos que as células cancerosas são muito complicadas. Eu sempre comparo isso a policiais e ladrões. Dr. Anton Titov, MD. Você fecha a porta e eles entram pela janela. não sabemos se uma nova terapia contra o câncer contra a leucemia ajudará. Mas estou muito encorajado. Fizemos nossas descobertas em 2008. Cerca de 9 anos depois, já houve ensaios clínicos com inibidores para o tratamento da leucemia linfoblástica aguda. é muito emocionante emocionalmente!
O texto desta página foi traduzido do inglês com a ajuda da Inteligência Artificial. Sabemos que não parece perfeito. Mas este texto ajuda você a nos encontrar. Veja nossas entrevistas em vídeo com os principais médicos do mundo. Esperamos que você os ache úteis. Deixe-nos saber como podemos ajudá-lo. Obrigado!